В США одобрили редактирование генов для лечения редкого заболевания крови: процедура обойдется в $2,8 млн
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) 24 августа одобрило первое лечение генной терапией, которое может обеспечить постоянное излечение пациентов, страдающих редким заболеванием крови, сообщает TheHill.
Фото: IStock
Лечение одного пациента производитель оценил в $2,8 миллиона.
Стоимость сделала терапию одним из самых дорогих методов лечения всех времен.
Терапия была разработана компанией Bluebird bio и будет продаваться под торговой маркой Zynteglo. Она предлагает лечение бета-талассемии, типа наследственного заболевания крови, которое вызывает снижение нормального гемоглобина, белка в красных кровяных тельцах, который переносит кислород по телу.
По теме: Ученые нашли способ быстро вернуть волосы лысеющим людям
Снижение уровня гемоглобина может привести к ряду проблем со здоровьем, включая головокружение, слабость, усталость, аномалии костей и более серьезные осложнения. Самым больным пациентам — тем, кто будет использовать Zynteglo — требуется регулярное переливание эритроцитарной массы каждые две-пять недель.
Стоимость медицинской помощи в течение жизни для пациента с трансфузионно-зависимой бета-талассемией может достигать в США до $6,4 млн, говорится в сообщении компании. Пациенты также обычно имеют более короткую продолжительность жизни.
Лечение одной дозой может изменить правила игры
Метод работает путем генетической модификации стволовых клеток костного мозга пациента, делая их способными производить функциональный гемоглобин. Он предназначен для взрослых и детей.
Стоимость лечения в размере $2,8 миллиона была установлена «в знак признания его надежной и устойчивой клинической пользы, продемонстрированной в клинических исследованиях, и его потенциала для снижения затрат на здравоохранение в течение всей жизни, связанных с регулярными переливаниями эритроцитарной массы и контролем содержания железа», — говорится в сообщении компании.
Вам может быть интересно: главные новости Нью-Йорка, истории наших иммигрантов и полезные советы о жизни в Большом Яблоке – читайте все это на ForumDaily New York.
Компания заявила, что возместит контрактным коммерческим и государственным плательщикам до 80 процентов стоимости терапии, если пациент не сможет достичь и сохранить независимость от переливания крови в течение двух лет после переливания.
Bluebird заявила, что находится на «последней стадии переговоров» с ведущими коммерческими плательщиками, а также работает с государственными агентствами Medicaid.
Сообщение В США одобрили редактирование генов для лечения редкого заболевания крови: процедура обойдется в $2,8 млн появились сначала на ForumDaily.