Reuters: в США одобрили самое дорогое лекарство в мире

Генную терапию Bluebird bio (BLUE.O) для пациентов с редким заболеванием одобрили в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США. Производитель сообщил стоимость нового препарата.

Терапия показана пациентам с редким заболеванием — бета-талассемией, которое требует постоянного переливания крови. При нем происходит снижение синтеза бета-цепей гемоглобина или полное их отсутствие. Это может привести к тяжелой анемии или закончиться клинической бессимптомностью. Ежегодно в мире фиксируют один случай заболевания на 100 тыс. человек.

Сейчас в США от недуга страдают около 1,5 тыс. пациентов. Им требуется переливание крови каждые две-пять недель, сообщило агентство Reuters. Аналитики отметили, что терапия может столкнуться с определенным сопротивлением со стороны страховых компаний из-за высокой стоимости.