Генная терапия помогла детям с полным дальтонизмом начать различать цвета: Новости ➕1, 24.08.2022
Генная терапия помогла детям, которые родились полными дальтониками. Она не излечила их полностью, но значительно приблизила зрение пациентов к норме. Об этом сообщает Phys.org со ссылкой на доклад группы ученых из Великобритании и США.
В эксперименте приняли участие четверо молодых людей в возрасте от 10 до 15 лет с ахроматопсией — наследственным заболеванием, которое характеризуется отсутствием цветовосприятия и светобоязнью.
У страдающих от ахроматопсии фоторецепторы сетчатки глаза (так называемые колбочки) не отправляют в мозг сигналы.
Каждому из участников эксперимента провели генную терапию на одном глазу. Таким образом ученые смогли определить эффективность лечения, сравнив результаты с работой необработанного глаза.
По истечении курса лечения продолжительностью от шести до 14 месяцев у двух пациентов активировались колбочки, а их зрение приблизилось к норме по показателям цветовосприятия.
Участники исследования также прошли психофизический тест функции колбочек, который оценивает способность глаза различать разные уровни контраста. Он показал, что те же два ребенка стали лучше видеть благодаря работающим рецепторам в глазах.
Но у двух других подростков не произошло значимых улучшений. По словам исследователей, пока неясно, было ли лечение неэффективно полностью, или его результаты могут проявиться позднее. Исследования в этом направлении продолжатся.
«В наших опытах мы проверяем, может ли генная терапия в раннем возрасте быть наиболее эффективны, пока нейронные цепи все еще развиваются.
Наши результаты демонстрируют беспрецедентную нейронную пластичность, что дает надежду на то, что лечение может активировать зрительные функции с использованием сигнальных путей, которые бездействовали в течение многих лет», — отметил один из авторов исследования, профессор Института офтальмологии Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе Мишель Михаэлидис.
Ранее Plus-one.ru рассказывал об испытания биороговицы из свиной кожи, которая помогла прозреть десяткам слепых пациентов.
Подписывайтесь на наш канал в Telegram